RNAの立体構造を標的とする経口低分子で遺伝性希少疾患治療薬を開発するバイオベンチャー。
主なメンバー3名
- 富士晃嗣代表取締役、CEO/COO2018年〜
- 小田幸美取締役、CFO2020年1月〜
- 新貝康司顧問2020年10月〜
最終確認 2026-08-13（63日前）掲載情報は編集部作成
- 累計調達額14.4億円
- 直近の調達から15か月2回の調達
- 特許（国内）8件特許庁データ 2026-10-01 時点
基礎論文・研究成果
2本- 2023年RNAを標的とする低分子創薬の可能性日本薬理学会年会要旨集 ・ DOI 10.1254/jpssuppl.97.0_2-b-s26-1同社研究開発統括本部所属の研究者による学会発表要旨。
- 2020年Discovery of a CNS penetrant small molecule SMN2 splicing modulator with improved tolerability for spinal muscular atrophyScientific Reports ・ DOI 10.1038/s41598-020-74346-9同社所属の研究者が著者に含まれ、同社のSMA特許出願（WO/2020/004594）に関連する化合物の研究。
製品と到達段階
3件脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬候補
RNAを標的とする経口低分子の脊髄性筋萎縮症治療薬候補化合物。
前頭側頭型認知症治療薬候補
前頭側頭型認知症を対象とする自社パイプライン。臨床候補化合物を見出している。
RNA標的低分子創薬プラットフォーム
生体内の全長・3次元構造RNAを用いた独自スクリーニングでRNA標的低分子を探索する。
コメント
- 出身研究室Coming Soon
- 投資家Coming Soon
- DEEPPOINT編集部Coming Soon
資金調達
2件| 発表日 | ラウンド | 調達額 | 引受先 | 出典 |
|---|---|---|---|---|
| 2025/06/25 | 区分非公開 | ¥7.7億 第三者割当増資。ラウンド名称の公表なし。 | 横浜キャピタル、UntroD Capital Japan、ごうぎんキャピタル、ICMG Ventures、ニッセイ・キャピタル、Angel Bridge、東邦ホールディングス | |
| 2023/05/25 | 区分非公開 | ¥6.7億 既存株主及び新規投資家を引受先とする第三者割当増資の総額約6.7億円。ラウンド名称の公表なし（会社沿革では2023.4 D種種類株発行）。 | ニッセイ・キャピタル、Angel Bridge、東邦ホールディングス、シオノギファーマ |
社史
8件2026
- 2026年8月31日出来事小野薬品との中枢神経系希少疾患の創薬共同研究で初回マイルストーンを達成小野薬品工業
- 2026年8月24日出来事キッセイ薬品との共同研究で第2回マイルストーン（リード化合物創出）を達成キッセイ薬品工業
2025
- 2025年9月29日出来事キッセイ薬品との希少疾患領域の創薬共同研究で初回マイルストン（ヒット化合物創出）を達成キッセイ薬品工業
- 2025年3月31日共同研究小野薬品工業中枢神経系希少疾患を対象とした共同研究およびライセンス契約を締結。小野薬品にオプション権をライセンスする。
2024
- 2024年9月9日共同研究キッセイ薬品工業希少疾患を対象とした創薬共同研究契約を締結。契約一時金・研究費・マイルストン・ロイヤルティを受領する。
2021
- 2021年10月協業シオノギファーマ医薬品の研究開発における業務提携の基本契約を締結。低分子医薬品の製造法開発（CMC）で協業する。
- 2021年4月共同開発Biogen中枢神経疾患領域で医薬品の共同研究開発およびオプション付ライセンス契約を締結。
2018
- 2018年2月創業武田薬品工業のアントレプレナーシップベンチャープログラム（EVP）を通じて設立。武田薬品工業
知財
公的DB8特許0意匠2商標国内・法人名義。特許庁データ 2026-10-01 時点。海外出願あり
- 特許第7427252号脊髄性筋萎縮症の予防または治療剤gBizINFOで照合
特許1件（出願2019年）。主な領域は脊髄性筋萎縮症の予防・治療剤。
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