発表されたこと
研究グループは、遺伝子SOD1に変異を持つALSのモデルのショウジョウバエにMA-5を与え、運動機能の低下が改善したとしています。
ALS患者の皮膚の細胞や、患者のiPS細胞から作った運動神経の細胞でも、エネルギー（ATP）をつくる量が改善しました。この作用は、遺伝的な原因がはっきりしない患者の細胞でも見られたとしています。
DEEPPOINTの解説
別の病気で、先に人での試験が進んでいる
MA-5は東北大学のグループが開発した化合物で、ALSより先に、ミトコンドリア病の治療薬として開発が進んでいます。AMEDの2025年11月の発表によると、健康な人を対象にした第Ⅰ相試験を終え、2025年12月から、難聴のある患者を対象にした第Ⅱ相試験を国内4つの医療機関で始めると発表していました。
人での安全性のデータがある程度そろった化合物を別の病気に広げる形なので、まったく新しい化合物に比べると、ALSでの試験に進むまでの準備の一部を省ける可能性があります。ただし、ALSで使う量や期間は、あらためて確かめる必要があります。
今後の注目点
研究グループ自身が、今回の結果はすぐにALSの治療につながるものではないとしています。次の段階は、マウスなど哺乳類のALSモデルで効果を確かめることです。ALS患者を対象にした臨床試験の時期や、開発を担う企業は発表されていません。
本記事は研究の状況を紹介するもので、治療に関する助言ではありません。MA-5はALSの治療薬として承認されたものではなく、有効性や安全性は確立していません。病気や治療については、医療機関にご相談ください。
参照資料
この記事について
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