大阪大学発。国産ゲノム編集技術「CRISPR-Cas3」の独占実施許諾を大阪大学から受け、遺伝子治療法の研究開発と技術ライセンスを手がける。
主なメンバー3名
- 平井 昭光代表取締役2020年8月〜
- 園田 宏二取締役2024年3月〜
- 竹田 潤二科学技術顧問（大阪大学微生物病研究所 招へい教授）
最終確認 2026-08-20（55日前）掲載情報は編集部作成
- 累計調達額25.2億円
- 直近の調達から40か月3回の調達
基礎論文・研究成果
2本- 2026年Efficient gene disruption with CRISPR–Cas3 in human T cellsNAR Cancer ・ DOI 10.1093/narcan/zcag009C4U・ノイルイミューン・東大医科研（真下教授）の共同研究成果として会社が発表。
- 2019年CRISPR-Cas3 induces broad and unidirectional genome editing in human cellsNature Communications ・ DOI 10.1038/s41467-019-13226-xCas3 のヒト細胞編集の原著。会社は明記していないが、共著者の吉見一人は C4U 科学技術顧問、竹田潤二・真下知士もCas3研究の中心。推定
製品と到達段階
5件CRISPR-Cas3 ゲノム編集技術
国産のゲノム編集基盤技術。オフターゲット変異が少なく、標的周辺を広く削れる。ライセンス・共同研究で提供。
原発性免疫不全症 向け造血幹細胞ゲノム編集治療
自社パイプライン。Cas3編集の自家造血幹細胞移植治療法（原発性免疫不全症）。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（探索段階）
自社パイプライン。CiRAとの共同研究（2025-12開始）で探索中。
ムコリピドーシス II/III
自社パイプライン。国立成育医療研究センターとの共同研究。
改変型AsCas12f（enAsCas12f）
小型ゲノム編集酵素。2026-07に自治医科大学から特許持分の一部を譲受し、Cas3に加え実用化を推進。
コメント
- 出身研究室Coming Soon
- 投資家Coming Soon
- DEEPPOINT編集部Coming Soon
資金調達
3件| 発表日 | ラウンド | 調達額 | 引受先 | 出典 |
|---|---|---|---|---|
| 2023/05/17 | シリーズB | ¥15億 | 大和日台バイオベンチャー2号ファンド、ニッセイ・キャピタル、三菱UFJライフサイエンスファンド、JICベンチャー・グロース・インベストメンツ、みずほライフサイエンスファンド、科学技術振興機構、SMBCベンチャーキャピタル | |
| 2021/08/04 | シリーズA | ¥9.3億 | 大和日台バイオベンチャー2号ファンド、エムスリー、ニッセイ・キャピタル、みずほライフサイエンスファンド、大日本住友製薬、タウンズ | |
| 2018/12/10 | 区分非公開 | ¥8500万 OUVC1号ファンドの投資額。投資実行は2018-08-21。 | 大阪大学ベンチャーキャピタル |
社史
15件2026
- 2026年8月24日共同研究セラファ・バイオサイエンス株式会社iPS細胞から好中球への効率的な分化誘導法に関する共同研究契約。
- 2026年7月出来事自治医科大学から改変型AsCas12f関連特許の持分の一部を譲受自治医科大学
- 2026年2月3日実証株式会社FRONTEOAI創薬支援サービスとCas3を組み合わせた新たな創薬アプローチのPoC契約。
- 2026年1月16日協業株式会社ユーグレナCas3特許をテスト生産に非独占的に実施許諾（2023-05から共同研究）。
2025
- 2025年4月17日実証CRISPR-Cas3によるユーグレナの品種改良に成功株式会社ユーグレナ
2024
- 2024年5月沿革東京都江東区に東京ラボを開設。
- 2024年4月10日協業住友ファーマ／RACTHERA中枢神経系疾患向けのライセンス。2025-12に2件目のライセンス契約。
2022
- 2022年5月沿革東京都目黒区に東京オフィスを開設（2025-08に東京ラボへ統合）。
2021
- 2021年8月12日共同研究国立成育医療研究センターCas3を用いた遺伝性疾患に対する細胞治療の共同研究（ムコリピドーシス）。
- 2021年6月11日共同開発株式会社タウンズCas3を用いた新型コロナウイルス診断薬の共同開発提携。
2020
- 2020年8月代表交代平井昭光が代表取締役に就任。
- 2020年5月25日共同開発ノイルイミューン・バイオテックCas3編集を用いたPRIME他家CAR-T細胞療法（固形がん）の共同研究・ライセンス。
2019
- 2019年10月協業国立大学法人大阪大学CRISPR-Cas3技術に関する、第三者へのサブライセンス権付き独占実施許諾契約を締結。
- 2019年5月移転本社を大阪府吹田市に移転。
2018
- 2018年3月創業大阪府豊中市にゲノム編集技術に係る研究及び開発を目的としてC4U株式会社を設立。
知財
公的DB0特許0意匠0商標国内・法人名義。特許庁データ 2026-10-01 時点。海外出願あり
- 特許第7886063号DNAが編集された真核細胞を製造する方法、および当該方法に用いられるキットその他の経路
- 欧州特許第3950942号ノックイン細胞の作製方法その他の経路
大阪大学から再実施許諾権付独占的通常実施権を受けた発明が中心（自治医科大学からは改変型AsCas12f関連の特許持分の一部を譲受）。gBizINFOの特許は0件。
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